A partir desta segunda-feira (24), o Sistema Único de Saúde (SUS) começa a oferecer um tratamento revolucionário para crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. A incorporação da terapia gênica com o medicamento Zolgensma possibilita que pacientes recebam, de forma gratuita, um dos tratamentos mais caros do mundo, avaliado em cerca de R$ 7 milhões na rede privada. O Brasil, com essa iniciativa, se junta a um seleto grupo de países que oferecem a terapia em seus sistemas públicos de saúde.
Como acessar o tratamento
A AME tipo 1 é uma condição genética rara que compromete funções motoras essenciais, como os movimentos dos membros e a respiração. O Zolgensma age substituindo um gene defeituoso, permitindo que o organismo produza a proteína necessária para a sobrevivência dos neurônios motores. O medicamento é indicado para bebês de até seis meses que não dependam de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
Os pacientes devem procurar um dos 28 centros de referência para terapia gênica espalhados pelo país,presentes nos estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
Após uma avaliação rigorosa baseada em diretrizes clínicas, os bebês aptos ao tratamento receberam dose única do medicamento. Além disso, um comitê será responsável por monitorar os resultados do tratamento ao longo do tempo, garantindo um acompanhamento contínuo para medir os impactos na qualidade de vida dos pacientes e suas famílias.
A inclusão do Zolgensma no SUS marca um divisor de águas na luta contra a AME. Antes desse avanço, muitas famílias precisavam recorrer à Justiça para obter o tratamento, dada a inacessibilidade do medicamento na rede privada. Em 2023, o Ministério da Saúde já havia fornecido o remédio em resposta a 161 ações judiciais.
Estima-se que, entre os 2,8 milhões de bebês nascidos no Brasil em 2023, cerca de 287 tenham sido diagnosticados com a doença. Agora, com essa nova política de acesso ao tratamento, o SUS amplia suas opções terapêuticas para a AME tipo 1, oferecendo todas as terapias modificadoras da doença.
Além do Zolgensma, pacientes de AME tipos 1 e 2, em outras faixas etárias, já têm acesso na rede pública aos medicamentos de uso contínuo nusinersena e risdiplam. Segundo o Ministério da Saúde, em 2024, esses tratamentos tiveram mais de 800 prescrições emitidas.
